Crispr Therapeutics’in lenfoma tedavisine yetim ilaç statüsü verildi
Investing.com — ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Crispr Therapeutics, Inc. tarafından geliştirilen foliküler lenfoma tedavisine yetim ilaç statüsü verdi. Bu statü, 4 Nisan 2025 tarihinde CD19 antijenini hedefleyen alojenik CRISPR/Cas9 aracılı genetik olarak modifiye edilmiş CAR T hücrelerine verildi.
Bu tedavi, henüz FDA tarafından yetim endikasyon için onaylanmamıştır ve kanserle mücadele etmek için tasarlanmıştır. Tedavide, CD19’u tanıyan bir Kimerik Antijen Reseptörü (CAR) ifade etmek üzere genetik olarak modifiye edilmiş sağlıklı donör kaynaklı T hücreleri kullanılmaktadır. CD19, B hücrelerinde bulunan bir proteindir ve T hücrelerine yapılan genetik modifikasyonlar, alıcının bağışıklık sistemi tarafından reddedilmesini önlemek için tasarlanmıştır.
Bu tedavide kullanılan alojenik CAR-T hücreleri, hastanın kendi hücrelerinden türetilen otolog CAR-T hücrelerinin aksine, sağlıklı donör T hücrelerinden elde edilmektedir. Yetim ilaç statüsü, nadir hastalıklar veya durumlar için tedavilerin geliştirilmesini teşvik etmek amacıyla verilmektedir.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.







